阿爾茨海默症找新解　港科大研發基因編輯療法

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阿爾茨海默症找新解　港科大研發基因編輯療法

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2024-07-12 10:18 |

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　　香港中通社7月12日電　題：阿爾茨海默症找新解　港科大研發基因編輯療法

　　香港中通社記者陳偉根

　　香港科技大學和香港神經退行性疾病中心研究團隊開發出治療家族性阿爾茨海默症（FAD）的基因編輯療法。項目負責人葉翠芬近期告訴中通社記者，爭取在五年內進入臨床一期試驗。

　　香港科技大學校長葉玉如是香港神經退行性疾病中心主任，而葉翠芬是該中心的首席科學家。葉翠芬介紹，FAD佔阿爾茨海默症病人約5%，主要發生於30-60歲之間，病人腦容量萎縮和認知能力減退的速度，較其他類型要快，目前還沒有有效的治療方法。

科大圖片

　　目前全球有5500多萬人患有痴呆症，預計到2050年這一數字將增加近兩倍。記憶力衰退、性格改變、難以執行日常活動等各種阿茲海默症的病徵，都是由於神經細胞遭到破壞和死亡而引起的，但由於人類並不完全了解大腦是如何工作的，使得理解和治療像阿爾茨海默症這樣的腦部疾病變得非常困難。

　　葉翠芬指出，科學界已發現FAD由3種基因發生突變引起，但目前存在400多種與這些基因相關的致病突變，若治療便需有逾400種針對藥物，這對於發展針對性基因療法構成挑戰。因為在臨床轉化的開發中，難以實現針對每一個致病突變都開發對應的基因編輯藥物。

　　為此，香港科技大學和香港神經退行性疾病中心研究團隊發明了一種新型的“一對多”基因編輯策略，只需使用幾套基因編輯工具，就可消除不同患者中攜帶特定致病突變的基因表達，而不影響其他基因的正常功能，避免產生嚴重副作用，突破現有策略在臨床開發和應用的局限性。

　　葉翠芬表示，技術符合申請美國食品藥物管理局的孤兒藥資格，將授權予科大的初創公司進行臨床開發和商業化，並且已經獲得香港特區政府“產學研1+計劃”資助。

　　葉翠芬指出，藥物的研發周期往往比醫療儀器更長。如果沒有政府的資助，技術的臨床驗證和研發週期可能是現在的兩倍。她希望在三年內，完成所有臨床試驗前的研究和準備，在五年內進入臨床一期試驗。

　　在2023年11月，使用基因編輯工具的基因療法首次獲得美國和英國藥監部門批准，用於治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血。因此，基因編輯在其他遺傳變異引起的疾病中的應用前景備受關注。

　　葉翠芬也期望，團隊研發的突破性基因編輯策略未來可擴大應用於其他遺傳性疾病，讓全球超過1.6億患者受惠。（完）