中國原創RNA編輯技術世界首次應用於罕見病治療分享到：
      香港中通社6月11日電 北京昌平實驗室和北京大學魏文勝教授團隊6月10日發布，該團隊研發的RNA編輯技術LEAPER在治療杜氏肌營養不良症（簡稱“DMD”）這一嚴重遺傳性罕見病中取得國際領先成果。
研究概覽。圖源：昌平實驗室 這是中國原創RNA編輯技術首次進入臨床研究，也是國際上首次將RNA編輯應用於DMD治療。該技術與應用兩項重要成果同期發表於當日上線的國際學術期刊《細胞》。 杜氏肌營養不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一種嚴重的遺傳性肌肉疾病，由DMD基因突變導致抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）缺失所致。患者通常在兒童時期發病，逐漸出現肌無力和運動功能下降，並隨著病情進展喪失獨立行走能力，最終多因呼吸衰竭或心力衰竭而危及生命。DMD是目前基因治療領域公認最具挑戰性的疾病之一，男嬰發病率約為1/5000至1/3500。 “針對這一難題，團隊基於LEAPER平台開發了‘RNA外顯子跳躍技術’。”昌平實驗室領銜科學家、北京大學教授魏文勝介紹，LEAPER系統元件會精準找到肌肉細胞里出錯的DMD基因“圖紙”，通過去除特定序列來恢復該基因的讀碼框，使細胞按照修正過的“圖紙”重新生出功能正常的蛋白，讓肌肉有機會再現活力。 據介紹，RNA編輯被認為是精準醫學的重要發展方向，在遺傳病、神經系統疾病等重大疾病治療領域展現出廣闊的應用前景。區別於傳統技術路線，LEAPER技術無需遞送外源編輯酶，僅用一段工程化設計的RNA分子，即可調動人體細胞內天然存在的關鍵酶，實現對目標RNA的精準編輯。 中國現有罕見病患者約2000萬人，每年新增患者超過20萬，絕大多數患者目前仍缺乏有效治療手段。研究團隊認為，許多遺傳性疾病的致病機制和作用靶點較為明確，為RNA編輯等精準治療技術提供了廣闊應用空間。未來，希望基於LEAPER等平台持續開發更加安全、普適和精準的新型治療策略，為更多患者帶來真正可及的治療希望。（完） 【編輯：彭玉婷】
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