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港中大研發新藥獲美國FDA“孤兒藥”資格分享到：
      香港中通社9月23日電（記者 徐嘉儀）香港中文大學23日公布，生命科學學院與中大衍生企業罕動力有限公司共同研發的多肽候選藥物，近日獲美國食品及藥物管理局（FDA）授予“孤兒藥”資格，擬用於治療罕見神經退行性疾病亨廷頓舞蹈症。團隊現正積極推進臨床前開發工作，目標於未來一至兩年內開展人體臨床試驗。
圖為香港中文大學。香港中文大學網站圖片 亨廷頓舞蹈症是罕見的常染色體顯性遺傳性神經退行性疾病，多在成年中期發病，患者會逐漸出現運動功能障礙、精神症狀及認知能力下降，並最終危及生命。目前，大多數亨廷頓舞蹈症實驗性療法聚焦於以基因沉默等技術，降低突變亨廷頓蛋白或其信使RNA水平。中大與罕動力的研究團隊則把擴增的CAG重複RNA本身視為致病因子，這種結構異常的RNA可產生神經毒性，亦可翻譯出致病蛋白。 團隊以多肽與該RNA結合，同時中和RNA及其衍生的毒性。先導候選藥物是專為上述靶點設計的21個氨基酸多肽。這種多肽有兩項特點。第一，藥物靶點是有毒、結構異常的RNA，而非突變的亨廷頓蛋白；第二，以多肽識別擴增重複序列摺疊後的RNA，有別於傳統小分子藥物或核酸藥物。 團隊表示，下一項任務是以嚴謹的方式推進臨床前開發：完成生產質量控制、安全性研究以及大型動物長期毒理學研究，為大約一至兩年後開展首次人體試驗做好準備。（完） 【編輯：馬華】
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